Болезнь Хантера стала на шаг ближе к излечению
data-testid=»article-title» class=»content—article-header__title-3r content—article-header__withIcons-1h content—article-item-content__title-eZ content—article-item-content__unlimited-3J» itemProp=»headline»>Болезнь Хантера стала на шаг ближе к излечениюВчераВчера3~1 минМеждународная группа ученых сообщила о прорыве в терапии болезни Хантера благодаря новому ферментному препарату, способному проникать в мозг. Экспериментальное средство показало высокую эффективность на ранних стадиях клинических испытаний при тяжелой форме болезни. Уникальность средства заключается в способности доставлять фермент в центральную нервную систему за счет Fc-домена и взаимодействия с трансферриновым рецептором, сообщил журнал The New England Journal of Medicine. В ходе исследования, в котором приняли участие 47 мальчиков с преимущественно нейропатической формой заболевания, за 24 недели терапии уровень гепарансульфата в спинномозговой жидкости снизился на 91%. Было замечено улучшение когнитивного развития, адаптивного поведения, а также нормализация функций печени и слуха.Международная группа ученых сообщила о прорыве в терапии болезни Хантера благодаря новому ферментному препарату, способному проникать в мозг. Экспериментальное средство показало высокую эффективность на ранних стадиях клинических испытаний при тяжелой форме болезни. Уникальность средства заключается в способности доставлять фермент в центральную нервную систему за счет Fc-домена и взаимодействия с трансферриновым рецептором, сообщил журнал The New England Journal of Medicine. В ходе исследования, в котором приняли участие 47 мальчиков с преимущественно нейропатической формой заболевания, за 24 недели терапии уровень гепарансульфата в спинномозговой жидкости снизился на 91%. Было замечено улучшение когнитивного развития, адаптивного поведения, а также нормализация функций печени и слуха….Читать далее
Международная группа ученых сообщила о прорыве в терапии болезни Хантера благодаря новому ферментному препарату, способному проникать в мозг.
Экспериментальное средство показало высокую эффективность на ранних стадиях клинических испытаний при тяжелой форме болезни. Уникальность средства заключается в способности доставлять фермент в центральную нервную систему за счет Fc-домена и взаимодействия с трансферриновым рецептором, сообщил журнал The New England Journal of Medicine.
В ходе исследования, в котором приняли участие 47 мальчиков с преимущественно нейропатической формой заболевания, за 24 недели терапии уровень гепарансульфата в спинномозговой жидкости снизился на 91%. Было замечено улучшение когнитивного развития, адаптивного поведения, а также нормализация функций печени и слуха.